P-BIO
02 de agosto de 2023
Os resultados da Fase 3 dos ensaios clínicos da terapêutica de RNA de interferência (RNAi) GIVLAARI® (givosiran) para o tratamento da doença rara porfiria hepática aguda (PHA), da empresa biotecnológica Alnylam Phamaceuticals, foram publicados na revista Journal of Hepatology.
Destaques da publicação:
– O tratamento com Givosiran (≤36 meses) resultou numa melhoria sustentada dos sintomas de AHP;
– A taxa de ataque anualizada mediana durante o tratamento com givosiran (até o mês 36) foi de 0,4;
– As proporções de pacientes com 0 ataques ou 0 dias de uso de hemina aumentaram ao longo do tempo;
– Os pacientes mostraram uma melhoria contínua na saúde física/mental e na qualidade de vida;
– O Givosiran apresentou um perfil de segurança aceitável.
Leia o manuscrito completo (em inglês) aqui.
