O que são Doenças Raras
“As doenças raras” são doenças potencialmente fatais ou cronicamente debilitantes, que afetam menos de 5 em cada 10.000 indivíduos na União Europeia (UE).
Estão identificadas até à data 5000-8000 doenças raras, de acordo com diferentes classificações. Afetam entre 6-8% da população da UE (27-36 milhões de cidadãos Europeus), sendo 50-75% crianças.
Cerca de 80% das doenças raras têm uma causa genética, sendo as restantes devidas a causas degenerativas, infeciosas e proliferativas.
Em Portugal, estima-se um universo de 700.000 pessoas afetadas, sendo tratadas de forma efetiva e racional cerca de 50 doenças.
