Rare opportunities, personal impact
Na BioMarin, concentramos-nos no desenvolvimento de terapias de primeira classe e as melhores da classe que fornecem avanços significativos para pacientes que vivem com doenças genéticas raras graves e com risco de vida. A BioMarin permanece firme em sua missão original – trazer novos tratamentos ao mercado que causarão um grande impacto em pequenas populações de pacientes. Essas populações de pacientes são principalmente crianças, que sofrem de doenças tão raras, que toda a população de pacientes pode chegar a apenas 1.000 pessoas em todo o mundo. Essas condições geralmente são hereditárias, difíceis de diagnosticar, progressivamente debilitantes, têm poucas ou nenhuma opção de tratamento e geralmente são ignoradas.