Empenhados em descobrir e desenvolver novas terapias avançadas para doenças raras devastadoras.
A Aquracy Therapeutics é uma startup de biotecnologia com origem no sul de Portugal, na Universidade do Algarve. O nosso foco principal é a investigação pré-clínica e a inovação, com o objetivo de desenvolver novas terapias para doenças genéticas raras e devastadoras.
As nossas principais atividades de investigação pré-clínica centram-se em etapas essenciais para a transposição clínica, que incluem:
– Descoberta de alvos através de ferramentas bioinformáticas para identificar novos candidatos terapêuticos.
– A produção e validação de alvos potenciais utilizando técnicas de terapia genética.
– Teste de moléculas candidatas em modelos celulares através de cultura celular e análise molecular.
– Avaliação da eficácia e toxicidade do candidato em modelos animais.
Atualmente, a Aquracy Therapeutics está fortemente focada nas doenças PolyQ, um grupo de doenças neurodegenerativas raras que inclui as ataxias espinocerebelares (SCA) dos tipos 1, 2, 3, 6 e 17, a doença de Huntington (DH), a atrofia dentatorubral-pálido-luysiana (DRPLA) e a atrofia muscular espinhal e bulbar (SBMA). Através de uma estratégia terapêutica de aumento genético, obtivemos a prova de conceito e dados preliminares de segurança para um alvo terapêutico genético, tanto in vitro como in vivo, e estamos agora a dar os passos necessários para um pedido de Investigação de Novo Medicamento (IND). Adicionámos recentemente ao nosso pipeline investigação pré-clínica sobre a síndrome de Cockayne, uma doença neurodegenerativa pediátrica, na qual estamos a investigar alvos moleculares modificadores da doença in vitro.
O objetivo final da Aquracy Therapeutics é traduzir a descoberta e a inovação num impacto valioso na vida real, bem como a busca de novas terapias que mudem vidas.
