Joaquim Marques
Coordenador do Grupo de Trabalho das Doenças Raras da P-BIO
30 de dezembro de 2022
As doenças raras são definidas por uma prevalência inferior a cinco em cada 10.000 pessoas e as doenças ultra-raras definem-se como uma patologia com uma prevalência inferior a um doente por 100.000 pessoas. Neste sentido, torna-se bastante desafiante recrutar voluntários em número suficiente para um ensaio clínico que faça a comprovação de um novo medicamento, de modo evidente e sustentável. Porém, embora seja expectável que os critérios de avaliação beneficiem de uma diferenciação entre medicamentos órfãos e não órfãos, a verdade é que esta é apenas uma realidade em alguns países europeus, mas não em Portugal.
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