Medicamentos órfãos e a realidade portuguesa

Joaquim Marques

Coordenador do Grupo de Trabalho das Doenças Raras da P-BIO

30 de dezembro de 2022

 

As doenças raras são definidas por uma prevalência inferior a cinco em cada 10.000 pessoas e as doenças ultra-raras definem-se como uma patologia com uma prevalência inferior a um doente por 100.000 pessoas. Neste sentido, torna-se bastante desafiante recrutar voluntários em número suficiente para um ensaio clínico que faça a comprovação de um novo medicamento, de modo evidente e sustentável. Porém, embora seja expectável que os critérios de avaliação beneficiem de uma diferenciação entre medicamentos órfãos e não órfãos, a verdade é que esta é apenas uma realidade em alguns países europeus, mas não em Portugal.

 

Leia o artigo completo no jornal Público.

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