P-BIO
27 de junho de 2023
A Amicus Therapeutics, uma empresa global de biotecnologia dedicada aos doentes, centrada no desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos para doenças raras, anunciou hoje que a Comissão Europeia (CE) concedeu a aprovação do Opfolda® (miglustato) cápsulas de 65 mg, um estabilizador enzimático da cipaglucosidase alfa, uma terapia de substituição enzimática a longo prazo para adultos com doença de Pompe de início tardio. Pombiliti® (cipaglucosidase alfa) foi previamente aprovado pela CE em março de 2023. A doença de Pompe é uma doença lisossómica hereditária causada pela deficiência da enzima α-glucosidase ácida (GAA). A Amicus planeia lançar imediatamente o Pombiliti + Opfolda na Alemanha e está a iniciar processos de reembolso junto das autoridades de saúde de outros países europeus.
“A doença de Pompe de início tardio é uma doença neuromuscular rara que pode ter consequências devastadoras para os doentes e as suas famílias. A aprovação do Pombiliti e do Opfolda pela Comissão Europeia é a concretização do trabalho de tantos indivíduos e equipas dedicados à missão de melhorar a vida das pessoas que vivem com a doença de Pompe. Estamos ansiosos por levar este novo tratamento, tão necessário, a todos os adultos que vivem na UE com doença de Pompe de início tardio”, afirmou John F. Crowley, Presidente Executivo da Amicus Therapeutics, Inc.
“Estamos extremamente satisfeitos com a aprovação do Pombiliti e do Opfolda pela CE e estamos gratos à comunidade Pompe de todo o mundo que ajudou a promover esta terapia. Dada a força do rótulo e a nossa prontidão para o lançamento, acreditamos que o Pombiliti e o Opfolda têm o potencial para se tornarem o próximo padrão de tratamento nesta doença devastadora, mostrando que a melhoria é possível para as pessoas que vivem com a doença de Pompe de início tardio”, afirmou Bradley Campbell, Presidente e Diretor Executivo da Amicus Therapeutics, Inc.
Pombiliti + Opfolda é uma terapia única de dois componentes. O Pombiliti (cipaglucosidase alfa) é uma enzima rhGAA enriquecida com bis-M6P, concebida para aumentar a absorção pelas células musculares. Uma vez na célula, a Pombiliti pode ser transformada na sua forma mais ativa e madura para decompor o glicogénio. O Opfolda (miglustato) é um estabilizador enzimático concebido para estabilizar a enzima no sangue. A aprovação da CE baseou-se nos dados clínicos do estudo pivotal de Fase 3 (PROPEL), o único ensaio na LOPD que estudou a população do mundo real de participantes sem TRE e com experiência em TRE num ambiente controlado.
“Benedikt Schoser, Professor de Neurologia no Departamento de Neurologia da Ludwig-Maximilians-University of Munich LMU, afirmou: “Este marco significativo marca o início de um amplo acesso ao Pombiliti e ao Opfolda para a comunidade LOPD na Europa, onde existe uma grande necessidade médica de novas opções de tratamento. “Em estudos clínicos, o Pombiliti e o Opfolda demonstraram alterações clinicamente significativas e positivas nas principais manifestações respiratórias e de mobilidade desta doença difícil. A aprovação e a indicação da CE reflectem a esperança no potencial desta terapia inovadora para as pessoas que vivem com a doença de Pompe.”
“A comunidade de Pompe está muito grata pelo compromisso de longa data da Amicus em desenvolver uma opção de tratamento para responder às necessidades ainda não satisfeitas das pessoas que vivem com a doença de início tardio. Cada pessoa merece alternativas que a ajudem a gerir melhor a sua doença”, afirmou Tiffany House, Presidente da Associação Internacional de Pompe.
No Reino Unido, a aprovação regulamentar da Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) está prevista para o terceiro trimestre de 2023. A revisão da U.S. Food and Drug Administration (FDA) está em curso, e a Empresa espera a aprovação no terceiro trimestre de 2023. A FDA concedeu anteriormente a designação de Terapia Inovadora para Pombiliti + Opfolda.
Leia o comunicado completo (em inglês) aqui.
